Dostała lek za ponad 9 mln zł. Ojciec mówi, co stało się po 20 godz.

Archiwum prywatne / Na zdjęciu: Nina Słupska
Archiwum prywatne / Na zdjęciu: Nina Słupska

Pierwszy efekt działania leku zaobserwowałem w szpitalu już po 20 godzinach od podania. Nina przybrała pozycję, w której nigdy wcześniej jej nie widziałem - opowiada z radością Tomasz Słupski. Mijają dwa miesiące od podania najdroższego leku świata.

W tym artykule dowiesz się o:

Oto #HIT2021. Przypominamy najlepsze materiały mijającego roku.

Historię dwuletniej dziewczynki zna praktycznie każdy kibic żużla. Nie sposób było nie usłyszeć o zbiórce, która trwała osiem miesięcy, a na niebotyczną kwotę ponad 9 milionów złotych zrzuciło się 200 tysięcy osób. Nina Słupska to bratanica Pawła Słupskiego, sędziego żużlowego. To właśnie społeczność sportowa w dużej mierze pomogła zebrać tę astronomiczną kwotę na leczenie.

Nina Słupska choruje na SMA. Rdzeniowy zanik mięśni jest chorobą nerwowo-mięśniową, uwarunkowaną genetycznie. - Nina otrzymała jako dwudzieste drugie dziecko w Polsce terapię genową. Kiedy byliśmy w czwartek w szpitalu, kolejne dziecko miało podawany lek. Każdy przypadek dotyczy prywatnego podania leku. Wszyscy musieli uzbierać tą ogromną kwotę ponad 9 milionów złotych - podkreśla Tomasz Słupski, który wie, ile energii wymaga takie przedsięwzięcie, gdy walczy się nie tyle z czasem, co rosnącą wagą. Lek może być podany, zanim dziecko osiągnie 13,5 kg.

Jedyny taki szpital w Polsce

Najdroższy lek świata jeszcze do niedawna podawany był tylko za granicą. Rodzice z chorym dzieckiem musieli lecieć na kilka miesięcy przeważnie do Stanów Zjednoczonych. - Od roku jest podawany w Polsce. Jako pierwszy i jak do tej pory jedyny w Polsce zaczął podawać ten lek Uniwersytecki Szpital Dziecięcy w Lublinie. Wiem, że przygotowywane są do tego też inne placówki w kraju - tłumaczy Tomasz Słupski.

Dzięki temu, że lek podawany jest od roku w Lublinie, koszty leczenia znacząco się obniżyły. - Wcześniej dzieci, które wylatywały do Stanów Zjednoczonych, przebywały tam nawet pół roku od podania leku. Mamy dobrą sytuację, że mieszkamy od szpitala dziesięć minut drogi samochodem. Pozostałe dzieci muszą przeprowadzić się do Lublina, bo konieczne jest przebywanie pod stałą obserwacją lekarzy - wyjaśnia nasz rozmówca.

Lek działa, widać postęp

Lek podawany jest jednorazowo, dożylnie. Terapia ma na celu dostarczenie do organizmu brakującego genomu produkującego białko. Jego produkcja rozpoczyna się kilkadziesiąt godzin od podania lekarstwa.

- Pierwszy efekt działania leku zaobserwowałem w szpitalu już po 20 godzinach od podania. Nina przybrała pozycję, w której nigdy wcześniej jej nie widziałem - wspomina tata dziewczynki.

Nina czuje się dobrze. Mimo tego jest nadal częstym gościem w szpitalu. - Jesteśmy cały czas pod stałą opieką lekarską w szpitalu. Czekamy, aż wyniki polepszą się. Walczymy o powrót do zdrowia. Najważniejsze, że lek działa. Widzimy jego efekty - podkreśla wzruszony ojciec.

Żmudna rehabilitacja

Cały czas trwa walka o zdrowie małej Niny. - Rozpoczęliśmy rehabilitację ze specjalistami. Nina naprawdę zrobiła duży postęp. Chcieliśmy zastopować chorobę, a widzimy u Niny nowe umiejętności - słyszymy od Słupskiego.

Dziewczynka musi uczyć się wszystkich czynności. - Wcześniej Nina potrafiła tylko siedzieć. Teraz próbujemy już czworakowania. Staramy się ją też pionizować, bo wtedy inaczej rozwija się błędnik, mózg oraz organy wewnętrzne. Poruszamy w zasadzie każdy mięsień Niny tak, by impuls poszedł z mięśni do mózgu i z powrotem - wyjaśnia znaczenie rehabilitacji tata Niny.

Rehabilitacja odbywa się praktycznie dzień w dzień długimi godzinami. - Są to ćwiczenia przez zabawę, żeby ruszyła rączką do góry, nóżką, żeby ruszyła palcami. Czasami jest kilka godzin płaczu, a niekiedy miłej zabawy - tłumaczy.

Od podania leku minęły dwa miesiące. - Cały czas widać postęp. Nie jest on może taki znaczący każdego dnia, jak bywało to zaraz po podaniu leku. Widzimy jednak jego działanie. Dostarcza on białko do neuronów, którego wcześniej organizm Niny nie produkował. Zauważamy, że jest napięcie mięśniowe. Dziecko lepiej oddycha, odkrztusza. To są dla nas naprawdę czynności, które sprawiają ogromną radość. Nawet, gdy o tym opowiadam, to sam do siebie śmieję się z tego szczęścia - podkreśla tata Niny.

Nina Słupska. Fot. Archiwum rodzinne
Nina Słupska. Fot. Archiwum rodzinne

Jakie są rokowania lekarzy na dalsze leczenie i rehabilitację? - Na razie jest to wielka niewiadoma. Nie wiemy po prostu, ile neuronów obumarło przez ten czas, gdy choroba zaatakowała, a Nina nie miała leku. Trudno zatem powiedzieć, do jakiego etapu Nina może dojść - odpowiada.

W dłuższej perspektywie efekty terapii genowej widoczne są najwcześniej po pół roku, a czasami po roku. - Dopiero wtedy widać te kroki milowe. Efekty terapii są czasami spektakularne - dodaje Słupski, mówiąc to na bazie doświadczeń innych rodziców, których dzieci chorowały na SMA i otrzymały lek.

Co z refundacją leku?

W Polsce każdego roku rodzi się przeciętnie od 30 do 50 dzieci, które chorują na SMA i potrzebują tego leku. Zrozpaczeni rodzice, gdy dowiadują się o dramatycznej diagnozie, przerażeni zakładają zrzutki. Zebranie ponad 9 milionów trwa długo i nie każdemu starczy czasu. Czy jest zatem szansa, by ten horrendalnie drogi lek był refundowany?

- Od miesiąca toczą się rozmowy między Ministerstwem Zdrowia a producentem na temat refundacji tego leku. Przez jakiś czas te rozmowy były zawieszone, ale wrócono do nich - mówi Słupski.

Szansą dla prawidłowego rozwoju dzieci jest wykrycie choroby na wczesnym etapie. - W tym momencie wśród 30 badań, które przechodzi każdy noworodek, jest także SMA. Jeżeli zostanie coś na wczesnym etapie wykryte, to wtedy można podać lek i dziecko jest zupełnie zdrowe i rozwija się normalnie - dodaje ojciec Niny.

Jest zatem szansa, że być może w przyszłości nie będzie trzeba społecznie zbierać pieniędzy na leczenie dzieci dotkniętych tą ciężką chorobą. - Generalnie lekarze i całe społeczeństwo dążą do tego, by SMA było wykrywane na etapie badań przesiewowych i od razu dziecko miało podany lek. Stąd tak ważne jest to, by walka o refundację zakończyła się sukcesem - podkreśla Tomasz Słupski.

Zobacz także:
Apator o rozmowach z Maksymem Drabikiem
Cieślak o Holderze i szansach Arged Malesy

Komentarze (78)
avatar
kibic GKM-u
24.12.2021
Zgłoś do moderacji
3
3
Odpowiedz
Dzisiaj jest Wigilia i nie chcę bluzgać. Powiem najdelikatniej jak tylko potrafię. Producenci tego leku powinni zgnić w kryminale razem z tymi, którzy na taki bandycki proceder pozwalają. Chci Czytaj całość
avatar
x-y-z
24.12.2021
Zgłoś do moderacji
5
4
Odpowiedz
75mln na nieobyte wybory, pensje prezesów państwowych spólek, Mejzy, programy szpiegujace za 35mln a refundacji kosztów leczenia brak. To tylko około 30 dzieci rocznie. Wstyd państwu katolickie Czytaj całość
avatar
Angrift
24.12.2021
Zgłoś do moderacji
3
4
Odpowiedz
Dla malej zdrowia i radosci z zycia.I ***** *** 
avatar
tATy13
27.11.2021
Zgłoś do moderacji
6
1
Odpowiedz
Witam ;) swego czasu przeorałem internet żeby dowiedzieć się dlaczego lek jest taki drogi... jedyne co znalazłem to taką odpowiedź " Lek jest drogi bo jest skuteczny" co za tym idzie ? robien Czytaj całość
avatar
Pan Jot
25.11.2021
Zgłoś do moderacji
5
0
Odpowiedz
Skąd taka cena? Ktoś wie? Czy składniki tego leku zbierane są na księżycu? 
Zgłoś nielegalne treści

Cenimy Twoją prywatność

Kliknij "AKCEPTUJĘ I PRZECHODZĘ DO SERWISU", aby wyrazić zgodę na korzystanie w Internecie z technologii automatycznego gromadzenia i wykorzystywania danych oraz na przetwarzanie Twoich danych osobowych przez Wirtualną Polskę, Zaufanych Partnerów IAB (876 partnerów) oraz pozostałych Zaufanych Partnerów (403 partnerów) a także udostępnienie przez nas ww. Zaufanym Partnerom przypisanych Ci identyfikatorów w celach marketingowych (w tym do zautomatyzowanego dopasowania reklam do Twoich zainteresowań i mierzenia ich skuteczności) i pozostałych, które wskazujemy poniżej. Możesz również podjąć decyzję w sprawie udzielenia zgody w ramach ustawień zaawansowanych.


Na podstawie udzielonej przez Ciebie zgody Wirtualna Polska, Zaufani Partnerzy IAB oraz pozostali Zaufani Partnerzy będą przetwarzać Twoje dane osobowe zbierane w Internecie (m.in. na serwisach partnerów e-commerce), w tym za pośrednictwem formularzy, takie jak: adresy IP, identyfikatory Twoich urządzeń i identyfikatory plików cookies oraz inne przypisane Ci identyfikatory i informacje o Twojej aktywności w Internecie. Dane te będą przetwarzane w celu: przechowywania informacji na urządzeniu lub dostępu do nich, wykorzystywania ograniczonych danych do wyboru reklam, tworzenia profili związanych z personalizacją reklam, wykorzystania profili do wyboru spersonalizowanych reklam, tworzenia profili z myślą o personalizacji treści, wykorzystywania profili w doborze spersonalizowanych treści, pomiaru wydajności reklam, pomiaru wydajności treści, poznawaniu odbiorców dzięki statystyce lub kombinacji danych z różnych źródeł, opracowywania i ulepszania usług, wykorzystywania ograniczonych danych do wyboru treści.


W ramach funkcji i funkcji specjalnych Wirtualna Polska może podejmować następujące działania:

  1. Dopasowanie i łączenie danych z innych źródeł
  2. Łączenie różnych urządzeń
  3. Identyfikacja urządzeń na podstawie informacji przesyłanych automatycznie
  4. Aktywne skanowanie charakterystyki urządzenia do celów identyfikacji

Cele przetwarzania Twoich danych przez Zaufanych Partnerów IAB oraz pozostałych Zaufanych Partnerów są następujące:

  1. Przechowywanie informacji na urządzeniu lub dostęp do nich
  2. Wykorzystywanie ograniczonych danych do wyboru reklam
  3. Tworzenie profili w celu spersonalizowanych reklam
  4. Wykorzystanie profili do wyboru spersonalizowanych reklam
  5. Tworzenie profili w celu personalizacji treści
  6. Wykorzystywanie profili w celu doboru spersonalizowanych treści
  7. Pomiar efektywności reklam
  8. Pomiar efektywności treści
  9. Rozumienie odbiorców dzięki statystyce lub kombinacji danych z różnych źródeł
  10. Rozwój i ulepszanie usług
  11. Wykorzystywanie ograniczonych danych do wyboru treści
  12. Zapewnienie bezpieczeństwa, zapobieganie oszustwom i naprawianie błędów
  13. Dostarczanie i prezentowanie reklam i treści
  14. Zapisanie decyzji dotyczących prywatności oraz informowanie o nich

W ramach funkcji i funkcji specjalnych nasi Zaufani Partnerzy IAB oraz pozostali Zaufani Partnerzy mogą podejmować następujące działania:

  1. Dopasowanie i łączenie danych z innych źródeł
  2. Łączenie różnych urządzeń
  3. Identyfikacja urządzeń na podstawie informacji przesyłanych automatycznie
  4. Aktywne skanowanie charakterystyki urządzenia do celów identyfikacji

Dla podjęcia powyższych działań nasi Zaufani Partnerzy IAB oraz pozostali Zaufani Partnerzy również potrzebują Twojej zgody, którą możesz udzielić poprzez kliknięcie w przycisk "AKCEPTUJĘ I PRZECHODZĘ DO SERWISU" lub podjąć decyzję w sprawie udzielenia zgody w ramach ustawień zaawansowanych.


Cele przetwarzania Twoich danych bez konieczności uzyskania Twojej zgody w oparciu o uzasadniony interes Wirtualnej Polski, Zaufanych Partnerów IAB oraz możliwość sprzeciwienia się takiemu przetwarzaniu znajdziesz w ustawieniach zaawansowanych.


Cele, cele specjalne, funkcje i funkcje specjalne przetwarzania szczegółowo opisujemy w ustawieniach zaawansowanych.


Serwisy partnerów e-commerce, z których możemy przetwarzać Twoje dane osobowe na podstawie udzielonej przez Ciebie zgody znajdziesz tutaj.


Zgoda jest dobrowolna i możesz ją w dowolnym momencie wycofać wywołując ponownie okno z ustawieniami poprzez kliknięcie w link "Ustawienia prywatności" znajdujący się w stopce każdego serwisu.


Pamiętaj, że udzielając zgody Twoje dane będą mogły być przekazywane do naszych Zaufanych Partnerów z państw trzecich tj. z państw spoza Europejskiego Obszaru Gospodarczego.


Masz prawo żądania dostępu, sprostowania, usunięcia, ograniczenia, przeniesienia przetwarzania danych, złożenia sprzeciwu, złożenia skargi do organu nadzorczego na zasadach określonych w polityce prywatności.


Korzystanie z witryny bez zmiany ustawień Twojej przeglądarki oznacza, że pliki cookies będą umieszczane w Twoim urządzeniu końcowym. W celu zmiany ustawień prywatności możesz kliknąć w link Ustawienia zaawansowane lub "Ustawienia prywatności" znajdujący się w stopce każdego serwisu w ramach których będziesz mógł udzielić, odwołać zgodę lub w inny sposób zarządzać swoimi wyborami. Szczegółowe informacje na temat przetwarzania Twoich danych osobowych znajdziesz w polityce prywatności.